肺癌是发病率和死亡率均较高的恶性肿瘤。根据国家癌症中心发布的我国最新癌症报告——《2016年中国癌症发病率和死亡率》显示，2016年中国新发癌症中新增病例数最高的是肺癌有82.8万。在所有肺癌分型中，非小细胞肺癌（NSCLC）约占肺癌总数的85%，尽管在NSCLC患者中仅有约1.4%-2.5%的患者发生RET基因融合，但以我国每年的NSCLC患者基数估算，我国每年新发RET阳性肺癌患者约上万人^[1]。

甲状腺癌（thyroid carcinoma）是最常见的甲状腺恶性肿瘤，包括乳头状癌、滤泡状癌、未分化癌和髓样癌四种病理类型。RET基因重排/融合发生于10%~20%的甲状腺乳头状癌（PTC），在放射线诱导的PTC中发生率更高^[2]。RET融合甲状腺癌(TC)的阳性率约为6%。

根据有关资料显示，塞普替尼在中国获批是基于全球临床研究LIBRETTO-001的数据和LIBRETTO-321临床研究中国人群数据^[3]：

（1）RET融合晚期非小细胞肺癌患者接受塞普替尼单药治疗，一线治疗ORR 84%，mPFS 22个月，中国人群一线治疗ORR达91%。二线治疗ORR 61%，mPFS 24.9个月，中国人群二线治疗ORR为58%。脑转移者颅内ORR 85%，颅内DCR 100% 。

（2）RET突变甲状腺髓样癌患者接受塞普替尼治疗，ORR为58.6%，其中初治患者ORR为58.8%，经治患者ORR为58.3%。中位随访9.0个月后，中位DOR未达到，94.1%的缓解患者依然持续缓解。对于入组的1例RET融合阳性的晚期甲状腺癌初治患者已接受23.4周的治疗，并在第8周达到了确认的部分缓解（PR），最大肿瘤负荷缩小43%，并且缓解仍在持续。

研究结果显示，中国数据与LIBRETTO-001全球数据具有高度一致性，验证了塞普替尼在中国人群中良好的疗效与安全性。

参考资料：

[1] 中国抗癌协会肿瘤病理专业委员会分子病理协作组，中华医学会病理学分会分子病理学组， 国家病理质控中心 . 中国非小细胞肺癌 RET 基因融合临床检测专家共识[J]. 中华病理学杂志, 2021, 50(6): 583-591. DOI: 10.3760/cma.j.cn112151-20210411-00273.

[2].Santoro M, Carlomagno F. Central role of RET in thyroid cancer[J]. Cold Spring Harb Perspect Biol, 2013, 5(12): a009233.

[3] 《RET抑制剂，2022财年营收增67%；中国开售》

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