Pralsetinib是由蓝图医药公司设计研发的小分子抗癌药物，其在RET融合阳性甲状腺癌上的响应高达91%。此外，pralsetinib还具有不限癌种的潜力，根据临床数据显示，pralsetinib在RET融合性的非小细胞肺癌（NSCLC）中可以达到65%的缓解率，在其他RET融合阳性的实体瘤中也可以达到50%以上的缓解率。此外，pralsetinib对癌细胞脑转移患者同样有效。脑转移的控制情况是评估靶向药物疗效的一个重要指标，根据公布的临床试验数据，pralsetinib在脑转移患者中的ORR为56%，CR率为33%，对脑转移患者达到了预先测定的较佳疗效。

普雷西替尼（Pralsetinib，BLU-667）是全球上市的第二款RET抑制剂;是FAD批准的第62个小分子激酶抑制剂，也是FDA在2020年批准的第8个小分子激酶抑制剂。（2020年5月8日，FDA加速批准了全球首款RET抑制剂塞尔帕替尼（selpercatinib，LOXO-292，Retevmo）上市）。此次获批，是基于1/2期临床试验ARROW的数据，该试验显示了Gavreto对初治和经治RET融合阳性NSCLC患者均产生疗效，且无需考虑RET融合位点或中枢神经系统受累情况。

临床研究显示，BLU667显示出突出优势：

在2020年5月29日ASCO大会上最新公布的  I / II ARROW（NCT03037385）期临床试验的更新数据中，显示了普雷西替尼有可能成为治疗RET改变的甲状腺癌患者的最佳疗法，在一线和复发性治疗中均具有持久的疗效。”截至2019年11月18日数据发表时：

*NSCLC患者中的总体缓解率（ORR）为61％，95％的患者观察到肿瘤缩小，其中14％的患者完全缓解！

*对于RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者，以前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者，客观缓解率（ORR）为60％，约98％的患者肿瘤缩小。

*未接受过治疗的MTC患者客观缓解率ORR为74％，并且100％的患者达到了肿瘤缩小。

此次报告的数据包括116例接受每日一次pralsetinib 400毫克起始剂量的NSCLC患者（包括80例先前接受过含铂化疗的NSCLC患者、26例未经治疗的NSCLC患者）、11例RET融合阳性甲状腺癌患者、以及12例其它RET融合阳性肿瘤患者。

7月14日，Blueprint Medicines公司宣布已与罗氏（Roche）和基因泰克（Genentech，罗氏集团成员）达成一项总额超过17.02亿美元的全球合作，共同开发和商业化精准疗法pralsetinib用于治疗RET变异的癌症患者。通过合作，罗氏将获得pralsetinib在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）和美国以外市场的全球独家许可，以及在美国和Blueprint Medicines共同开发和商业化pralsetinib的权利。基石药业拥有pralsetinib在大中华区的独家开发和商业权利。加速pralsetinib的全球研发进程。

参考资料：

[1] Blueprint MedicinesAnnounces Global Collaboration with Roche to Develop and CommercializePralsetinib for Patients with RET-Altered Cancers. Retrieved July 14，2020, from http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-global-collaboration-roche-develop

声明：发表/转载本文仅仅是出于介绍行业研究进展和传播信息的需要，并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果请自负。若有侵权，告知必删。